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> TALEN和CRISPR技术在A型血友病诱导性多能干细胞疗法中的应用进展
| 文献名称Document name | TALEN和CRISPR技术在A型血友病诱导性多能干细胞疗法中的应用进展 |
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| 编号Document number | |
| PMIDPMID number | |
| 作者Author | 贾蓓,李晨旭. |
| 中文摘要Abstract in Chinese | A型血友病(Hemophilia A,HA)是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)的基因缺陷引起的先天性出血性疾病.由于FⅧ的缺乏,患者终身具有自发性或创伤性出血倾向,甚至可因颅内和关节出血危及生命.目前常规的治疗方法是因子代替法,主要通过给患者反复注射FⅧ因子达到治疗目的,但该方法临床效果有限.近年来HA的治疗方法有了很大的突破,特别是诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS)技术的出现,为基因修复提供了良好的操作平台,同时,以iPS技术为基础,转录激活子类似的效应子核酶技术[transcription activator-like (TAL) effector nucleases,TALEN]和规律成簇间隔短回文重复技术(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRIPSPR)基因修复方法已成功用于HA动物模型的治疗,成为该疾病新的潜在治疗方法.本文就近年来TALEN和CRISPR技术在HA iPS疗法中的应用及进展作一简要综述. |
| 英文摘要Abstract in English | |
| 关键词Key word | A型血友病, 诱导多能干细胞, 转录激活子类似的效应子核酶技术, 规律成簇间隔短回文重复技术 |
| 发表杂志Journal | 中国生物制品学杂志,Chinese Journal of Biologicals,2020,33(2) |
| 发表年份Year | 2020 |
| 录入/更新时间Date | 2021/07/20 |
