> 重定位策略在罕见病治疗药物中的应用研究进展
| 文献名称Document name | 重定位策略在罕见病治疗药物中的应用研究进展 |
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| 编号Document number | |
| PMIDPMID number | |
| 作者Author | 任淑月,孙岚,杜冠华. |
| 中文摘要Abstract in Chinese | 当今全球约有8000种罕见病,约3.5亿人受其影响,受药物研发周期长、成本高、成功率低及罕见病临床样本稀少等因素影响,只有5%的罕见病有获批的治疗药物.药物重定位(drug repositioning,DRP)是一种研究药代动力学特点、安全性甚至临床前数据已知的药物或化合物新适应证的策略,将其应用于罕见病药物研发过程可以缩短研发周期,提高成功率.本文通过综述基于偶然或系统性临床回顾分析、高通量筛选和生物信息学三类DRP方法在罕见病药物研发中的应用,为罕见病的药物研发提供指导,以期满足人类对罕见病临床用药的迫切需求. |
| 英文摘要Abstract in English | |
| 关键词Key word | 罕见病, 药物重定位, 临床回顾分析, 高通量筛选, 生物信息学 |
| 发表杂志Journal | 江苏大学学报(医学版),Journal of Jiangsu University(Medicine Edition),2021,31(1) |
| 发表年份Year | 2021 |
| 录入/更新时间Date | 2021/07/20 |
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